En un avance significativo para la medicina personalizada y el tratamiento de enfermedades raras, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una innovadora terapia génica antitumoral desarrollada íntegramente en España.
Este hito es fruto del trabajo conjunto de investigadores de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, el CIBERER y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). Cabe destacar que la anemia de Fanconi se manifiesta habitualmente con un fallo de la médula ósea, además de mostrar predisposición al cáncer.
Una «llave» genética contra el cáncer
La nueva terapia se basa en el uso de células CAR-T, específicamente linfocitos T modificados genéticamente para que sean capaces de reconocer y destruir las células tumorales de forma selectiva. A diferencia de los tratamientos convencionales, esta alternativa busca ser más segura y eficiente, reduciendo la agresividad que suele caracterizar a la oncología tradicional.
Para lograrlo, el equipo implementó un vector lentiviral mejorado, basándose en trabajos clínicos previos del investigador John Maher en el King’s College de Londres. Los resultados preclínicos de esta investigación, que constituye la tesis doctoral de la investigadora Andrea López, ya fueron destacados el pasado septiembre en la prestigiosa revista Molecular Therapy Oncology.
Protegiendo a los más vulnerables
El objetivo principal de esta terapia son los pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara que afecta al sistema de reparación del ADN. Quienes la padecen sufren un riesgo desolador: tienen hasta 700 veces más probabilidades de desarrollar carcinomas escamosos de cabeza y cuello que la población general.
Lo que hace que este avance sea vital es la fragilidad de estos pacientes, quienes presentan una tolerancia muy limitada a la radioterapia y quimioterapia comunes. Según explica José Antonio Casado, investigador del CIEMAT, este paso «representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable».
El valor de ser «huérfano»
En la Unión Europea, un medicamento recibe la etiqueta de «huérfano» cuando se dirige a enfermedades que afectan a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes o cuya rentabilidad es baja sin incentivos. Esta designación no es solo un título; es un motor que estimula la investigación y garantiza que los pacientes con enfermedades poco frecuentes no se queden atrás, asegurando la equidad en la atención sanitaria.
Juan Antonio Bueren, responsable de la Unidad de Innovación Biomédica, ha expresado su confianza en que estos estudios abran el camino a un tratamiento eficaz para el cáncer en estos pacientes, siguiendo la estela de otros éxitos previos de su laboratorio.
Un esfuerzo colectivo de excelencia
El éxito de este proyecto no habría sido posible sin una red de colaboración nacional que incluye a instituciones como IdiPAZ-CNIO, el Hospital 12 de Octubre, el CIBERONC, la Universidad Autónoma de Madrid, el Hospital Ramón y Cajal y el Hospital Vall d’Hebron.
Este logro refuerza el prestigio del IIS-FJD y de la Fundación Jiménez Díaz, institución con más de 80 años de historia que continúa siendo un referente de excelencia e investigación biomédica dentro del Sistema Nacional de Salud.
