Un ensayo clínico de fase 1 realizado en Estados Unidos ha mostrado resultados prometedores en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada, especialmente en pacientes con alteraciones genéticas específicas. La combinación del tratamiento estándar —azacitidina y venetoclax— con el inhibidor oral de la proteína menina, revumenib, ha logrado una tasa de remisión completa del 67,4% en pacientes con mutaciones en NPM1 o reordenamientos en KMT2A.
Este estudio multicéntrico, publicado en la revisa ‘Journal of Clinical Oncology‘ y realizado en 12 centros de Estados Unidos, incluyó a 43 pacientes adultos mayores con LMA recién diagnosticada. Todos los participantes respondieron al tratamiento tras uno o dos ciclos de 28 días, y el 84% de ellos alcanzó la remisión completa en el primer ciclo. Además, tras un año de seguimiento, el 62,9% de los pacientes seguían vivos.
Revumenib actúa bloqueando la interacción entre la proteína menina y las proteínas KMT2A o NPM1, alteraciones genéticas comunes en la LMA. Esta inhibición impide la expresión de programas genéticos que facilitan la progresión del cáncer, ofreciendo una vía terapéutica dirigida y específica para estos subtipos de leucemia.
El estudio forma parte del protocolo del Ensayo Clínico Maestro ‘Vencer la LMA’ de la Sociedad de Leucemia y Linfoma, que utiliza tecnología genómica avanzada para identificar alteraciones genéticas asociadas con la leucemia en cada paciente. Esta información permite crear un enfoque de tratamiento individualizado, optimizando la eficacia terapéutica.
Los resultados obtenidos superan las tasas de respuesta observadas con los tratamientos estándar actuales, lo que sugiere que la combinación de revumenib con azacitidina y venetoclax podría convertirse en una opción terapéutica clave para pacientes con LMA que presentan estas alteraciones genéticas específicas.
Dada la alta tasa de remisión completa observada, los investigadores están diseñando un estudio aleatorizado de fase 3 para determinar si la adición de revumenib al tratamiento estándar mejora la supervivencia general en personas con LMA NPM1m o KMT2Ar. Este régimen tiene el potencial de transformar la práctica clínica en el tratamiento de estos subtipos de LMA .
