El Congreso Anual de la Sociedad Europea de Hematología (EHA 2025) ha reunido a investigadores y clínicos de todo el mundo para presentar los últimos avances en el diagnóstico, tratamiento y manejo de las enfermedades hematológicas. En esta edición, las presentaciones han cubierto desde innovadoras terapias para mieloma múltiple y neoplasias malignas de células B hasta avances en el tratamiento de anemia hemolítica autoinmune, destacando el papel de nuevos agentes inmunoterapéuticos, terapias celulares y biomarcadores predictivos.
El mieloma múltiple sigue siendo una de las áreas más activas en investigación hematológica. Este año, uno de los avances más llamativos ha sido la presentación de resultados clínicos preliminares de un estudio en humanos con un nuevo anticuerpo triespecífico (TsAb) en pacientes con mieloma múltiple recidivante o refractario. Este agente de última generación muestra un perfil inicial prometedor tanto en términos de eficacia como de seguridad, abriendo la puerta a nuevas opciones terapéuticas para pacientes que han agotado las líneas estándar de tratamiento.
Además, la utilización del recuento absoluto de linfocitos como biomarcador para el seguimiento de la seguridad tras tratamientos avanzados, como las terapias con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T), ha sido resaltada como una herramienta clave para mejorar el manejo clínico y minimizar riesgos.
En cuanto a la calidad de vida de los pacientes, se han presentado datos del estudio CEPHEUS, que evalúa la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con mieloma múltiple recién diagnosticados no elegibles para trasplante o con trasplante diferido. Estos resultados refuerzan la importancia de considerar el bienestar general del paciente junto con la eficacia clínica.
También se han compartido datos de estudios que evalúan la mitigación del síndrome de liberación de citocinas (SLC), una complicación frecuente y grave asociada con terapias inmunológicas innovadoras en mieloma. La administración profiláctica de determinados agentes antiinflamatorios ha demostrado reducir la incidencia y gravedad del SLC, facilitando así la administración segura de estos tratamientos. Otras presentaciones han mostrado resultados de estudios de fase 1b en combinaciones terapéuticas que incluyen agentes inmunomoduladores y bloqueadores de puntos de control inmunológico, ampliando el arsenal terapéutico disponible para pacientes con mieloma avanzado.
Estudios específicos en mieloma múltiple: DREAMM y otros ensayos clave
Varios estudios presentados se han centrado en evaluar combinaciones terapéuticas en mieloma múltiple recidivante o refractario, analizando eficacia y seguridad en subgrupos con características genéticas de alto riesgo, condiciones clínicas particulares como insuficiencia renal, y en poblaciones geográficas específicas.
Además, se han presentado datos sobre eventos adversos oculares asociados a ciertos tratamientos, un aspecto crítico que requiere monitorización y manejo cuidadoso para garantizar la continuidad del tratamiento y la calidad de vida del paciente.
Estudios de fase 3 han analizado además comparativas indirectas entre distintas combinaciones, lo que proporciona información relevante para optimizar las decisiones terapéuticas en la práctica clínica real.
Neoplasias malignas de células B y neoplasias mieloides malignas
En el campo de las neoplasias malignas de células B, una de las novedades más importantes ha sido la evaluación de terapias de células CAR-T biespecíficas dirigidas contra dos antígenos clave, con datos iniciales que indican un perfil favorable de seguridad y eficacia. Este enfoque dual podría representar un avance importante para superar resistencias y mejorar las tasas de respuesta en linfomas agresivos refractarios o recidivantes.
Por otro lado, se ha presentado el análisis final de un estudio que evalúa una combinación fija de inhibidores de la cinasa y agentes proapoptóticos en pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) y linfoma de células del manto, mostrando resultados que podrían optimizar la duración del tratamiento y reducir toxicidades asociadas. Se ha realizado también una comparación indirecta ajustada para determinar la eficacia relativa de diferentes combinaciones terapéuticas en pacientes con LLC no tratados previamente, información clave para la toma de decisiones clínicas basadas en evidencia y adaptadas a la situación individual del paciente.
En cuanto a las neoplasias mieloides malignas, los datos actualizados de estudios en fase temprana muestran el desarrollo de inhibidores dirigidos a proteínas específicas implicadas en la proliferación y supervivencia celular, combinados con agentes epigenéticos, con el objetivo de mejorar la respuesta en leucemia mieloide aguda con alteraciones genéticas de mal pronóstico. Estos avances podrían suponer una mejora significativa en el tratamiento de pacientes con leucemia refractaria o con diagnóstico reciente que presentan mutaciones específicas, aumentando las opciones terapéuticas personalizadas.
Anemia hemolítica autoinmune: necesidad de nuevas terapias
Más allá de las neoplasias, EHA 2025 ha dado visibilidad a enfermedades hematológicas benignas que, sin embargo, presentan importantes retos clínicos y terapéuticos. En particular, se ha destacado la anemia hemolítica autoinmune caliente (AHAAC), una enfermedad con alta prevalencia, significativa morbilidad y un impacto considerable en la mortalidad global.
Tres presentaciones en formato póster han subrayado la necesidad insatisfecha de nuevas opciones terapéuticas que ofrezcan perfiles mejorados de seguridad y eficacia, dado que los tratamientos actuales no cubren completamente las necesidades de esta población de pacientes.
Momelotinib y anemia en mielofibrosis en EHA
El papel de momelotinib, un inhibidor de la cinasa Janus (JAK), ha sido otro foco importante de atención, especialmente por su impacto en la mejora de la anemia y la calidad de vida en pacientes con mielofibrosis. Los análisis post hoc de ensayos clínicos previos han mostrado que la mejora en hemoglobina y la independencia transfusional están asociadas con una mayor supervivencia.
Estudios en curso también exploran el uso de este agente en síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo con anemia, ampliando su potencial uso en enfermedades mieloides benignas y malignas.
Finalmente, la reunión ha dado espacio a análisis que reflejan la experiencia del mundo real, incluyendo estudios retrospectivos sobre patrones de tratamiento y resultados en diversas regiones geográficas, como Europa y América Latina, así como reportes sobre la monitorización y seguridad de tratamientos en la práctica clínica habitual.
Estos datos son esenciales para validar la aplicabilidad de los hallazgos de los ensayos clínicos y adaptar los protocolos a las características y necesidades reales de los pacientes.
