La Xunta de Galicia autorizó el pasado 16 de junio una inversión de 15,6 millones de euros destinada a la compra del fármaco de terapia génica para tratar la hemofilia B grave o moderadamente grave, una enfermedad rara de origen genético. Este trastorno impide la correcta coagulación de la sangre por la deficiencia del factor IX, lo que provoca hemorragias internas, articulares o musculares. En concreto, se adquirieron dosis del medicamento Etranacogén dezaparvovec (Hemgenix, CSL Behring).
Este innovador tratamiento se administra en una única dosis intravenosa -one shot- y tiene como objetivo que el propio organismo del paciente comience a producir de forma estable el factor IX, reduciendo o eliminando así la necesidad de tratamientos semanales y evitando hemorragias. La administración de esta terapia supone un antes y un después en el abordaje de la hemofilia B, que hasta ahora obligaba a una dependencia continua de medicación para prevenir complicaciones graves.
En este sentido, el pasado 19 de junio se administró por primera vez este tratamiento en el área sanitaria de Vigo. El receptor fue un hombre de 41 años, diagnosticado desde la infancia, y que se convierte en el primer paciente español en recibir esta terapia génica. La administración del fármaco, que duró unas dos horas, se desarrolló sin complicaciones. A partir de ahora, el paciente deberá acudir periódicamente a controles médicos para verificar su respuesta al tratamiento.
El equipo médico encargado de esta primera administración ofreció declaraciones a La Voz de Galicia, destacando la emoción del momento. «El paciente estaba tranquilo. Nerviosos estábamos nosotros, por la relevancia del procedimiento», confesó uno de los profesionales del Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo. La intervención fue coordinada por especialistas en hematología, farmacia hospitalaria, enfermería y medicina interna.
Tal como explicaron los facultativos, durante las primeras 24 horas tras la infusión, el paciente permaneció ingresado para su observación. A partir de ese momento, se activa un riguroso seguimiento clínico que incluye revisiones periódicas durante un año y una política de prevención contra el alcohol o de relaciones sexuales sin preservativo, para evitar la propagación del fármaco. Todo ello, con el objetivo de asegurar que el organismo del paciente asimila correctamente el vector viral que transporta el gen funcional del factor IX.
Aun así, el hematólogo que ha administrado el tratamiento, Manuel Rodríguez, ha asegurado que el medicamento ofrece una «cura funcional», es decir, que este no cura del todo la enfermedad, pero puede cambiar radicalmente la vida del paciente al permitirle llevar una vida sin las limitaciones impuestas por las constantes inyecciones preventivas. En este contexto, Rodríguez aseguró que «no hay más candidatos en Vigo» y que son optimistas con la terapia, ya que «las modelaciones dicen que más del 80 % estarán libres de otro tratamiento 25 años y medio». Aun así, desde el equipo médico advirtieron que no todos los pacientes responden igual y que, por eso, el seguimiento es clave.
De este modo, Galicia se convierte en una de las primeras comunidades autónomas de España en aplicar esta revolucionaria terapia genética. Con esta inversión y su puesta en práctica, el Servizo Galego de Saúde marca un hito en la medicina personalizada y en el tratamiento de enfermedades raras, apostando por la innovación en beneficio de la calidad de vida de sus pacientes.
