Johnson & Johnson ha anunciado nuevos resultados positivos del estudio fase 2b SunRISe-1, que evalúa TAR-200, un sistema de liberación intravesical sostenida de gemcitabina, en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC, por sus siglas en inglés) de alto riesgo que no responden al tratamiento estándar con bacilo de Calmette-Guérin (BCG).
Los datos de las cohortes 2 y 4 del estudio fueron presentados en el Congreso Anual de la Asociación Americana de Urología (AUA) 2025, y revelan tasas alentadoras de respuesta clínica, supervivencia libre de enfermedad y preservación vesical, lo que posiciona a TAR-200 como una alternativa terapéutica innovadora frente a la tradicional cistectomía radical.
El cáncer de vejiga no músculo-invasivo representa aproximadamente el 75% de los nuevos diagnósticos de cáncer vesical. En sus formas de alto riesgo, especialmente cuando no responden al tratamiento con BCG, los pacientes enfrentan decisiones terapéuticas complejas. La cistectomía radical, una cirugía que implica la extirpación completa de la vejiga, ha sido el tratamiento de referencia durante décadas, aunque con importantes implicaciones en la calidad de vida.
En este contexto, TAR-200 ofrece una opción terapéutica menos invasiva, con resultados clínicos comparables o incluso superiores en algunos parámetros.
Resultados de la cohorte 2: carcinoma in situ con o sin papilaridad
La cohorte 2 del estudio incluyó pacientes con carcinoma in situ (CIS), con o sin tumores papilares, que no eran candidatos a cistectomía radical. En este grupo, TAR-200 administrado en monoterapia mostró una tasa de respuesta completa (RC) del 82,4% sin necesidad de reinducción, lo que sugiere un efecto terapéutico potente desde la primera administración. Además, el 52,9% de los pacientes que alcanzaron una RC se mantenía libre de enfermedad al cabo de un año. La duración media de la respuesta fue de 25,8 meses, una cifra notable en una población con riesgo elevado de recurrencia y progresión.
A los 12 meses de seguimiento, el 86,6% de los participantes no había requerido una cistectomía, un dato que subraya el impacto potencial de TAR-200 en la preservación de órganos. La seguridad del tratamiento también fue destacable: solo el 3,5% de los pacientes interrumpió el tratamiento por efectos adversos, y no se notificaron muertes relacionadas. Los eventos adversos más comunes fueron síntomas urinarios leves y autolimitados, como disuria (42,1%) y polaquiuria (38,6%).
Resultados de la cohorte 4: cáncer de vejiga exclusivamente papilar
Los resultados preliminares de la cohorte 4, que incluyó pacientes con NMIBC de alto riesgo exclusivamente papilar (Ta de alto grado o T1) resistentes a BCG, fueron igualmente positivos. A los seis meses, la tasa de supervivencia libre de enfermedad fue del 85,3% , y se mantuvo elevada a los nueve meses con un 81,1%. En paralelo, el 94% de los pacientes logró conservar su vejiga. Cabe destacar que las tasas de SLE fueron sólidas tanto en los tumores Ta como en los T1, a pesar de sus diferencias en la profundidad de invasión, lo que sugiere una acción sostenida del fármaco a nivel tisular.
Solo el 5,8% de los pacientes de esta cohorte requirió una cistectomía radical tras una mediana de seguimiento de 12,8 meses. Asimismo, las tasas de supervivencia libre de progresión y de supervivencia global a los nueve meses fueron del 95,6% y del 98%, respectivamente, lo que indica un control duradero de la enfermedad con una baja incidencia de progresión o fallecimiento. El perfil de seguridad fue consistente con el de estudios previos, predominando efectos adversos leves y reversibles, como la disuria (40,4%) o la urgencia urinaria (26,9%).
«El hecho de que la mayoría de los pacientes se mantuviera libre de recurrencia tumoral durante este período inicial crítico del estudio resalta el potencial de TAR-200 como un tratamiento eficaz para una población con opciones terapéuticas limitadas», destacó Félix Guerrero-Ramos, coordinador de la Unidad de UroOncología en el Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid y presentador de los resultados en el congreso de la AUA. «Nuestro objetivo ahora es seguir evaluando la eficacia a largo plazo, más allá de los 12 meses».
Por su parte, Henar Hevia, directora del área de Oncología para Europa, Oriente Medio y África de Johnson & Johnson Innovative Medicine, destacó que «estos resultados dan esperanza para una nueva era de tratamientos precisos, eficaces y menos invasivos, que no solo controlan la enfermedad sino que también preservan la calidad de vida del paciente». Además, añadió que «estos resultados dan esperanza para una nueva era de administración de forma precisa de tratamientos en esta población de pacientes con una alternativa eficaz y bien tolerada que preserva la vejiga, con el potencial de mejorar los resultados en la calidad de vida de los pacientes».
Christopher Cutie, vicepresidente y director del Área de Cáncer de Vejiga de la compañía, subrayó el potencial transformador del tratamiento: «Estos datos demuestran que TAR-200 puede ser una alternativa real y segura a la cirugía, algo que los pacientes llevan mucho tiempo esperando».
Un enfoque innovador
Europa registra algunas de las tasas más altas de cáncer de vejiga del mundo, con casi 225.000 diagnósticos en 2022. Pese a ello, el enfoque terapéutico para el NMIBC resistente a BCG se ha mantenido prácticamente sin cambios durante los últimos 40 años. TAR-200 representa una innovación significativa, al permitir la administración local, continua y sostenida de gemcitabina directamente en la vejiga, minimizando la exposición sistémica y los efectos secundarios.
Con base en estos resultados, el dispositivo TAR-200 continúa su desarrollo clínico en el estudio fase 3 SunRISe-5 (NCT06211764), que compara su eficacia con la de la quimioterapia intravesical estándar en pacientes con NMIBC papilar de alto riesgo que han recaído tras el tratamiento con BCG.
