El ensayo clínico de fase 2 OSTEOMYC, liderado por el Instituto de Oncología Vall d’Hebron (VHIO) y respaldado por el Osteosarcoma Institute, representa un esfuerzo académico destinado a transformar el tratamiento del osteosarcoma. Este instituto, cuya misión principal es ampliar las opciones terapéuticas y mejorar las tasas de supervivencia en pacientes con esta enfermedad, se enfoca en identificar y financiar estrategias de tratamiento innovadoras y disruptivas.
El ensayo clínico OSTEOMYC tiene como propósito principal evaluar la eficacia clínica, el perfil de seguridad, así como las propiedades farmacodinámicas y farmacocinéticas de OMO-103 en pacientes con osteosarcoma avanzado. Este estudio se enfoca inicialmente en adultos, pero contempla la inclusión de adolescentes y jóvenes adultos de entre 12 y 18 años, quienes serían tratados en el entorno especializado del Campus Vall d’Hebron. Esta investigación representa la primera indicación pediátrica de OMO-103, marcando un hito significativo impulsado por el Osteosarcoma Institute en su compromiso por explorar tratamientos innovadores que amplíen las opciones terapéuticas para esta enfermedad.
En particular, el Osteosarcoma Institute impulsa tanto ensayos clínicos como proyectos científicos de vanguardia, con el objetivo de descubrir nuevos enfoques terapéuticos y, a largo plazo, alcanzar una cura para el osteosarcoma, una enfermedad que sigue representando un desafío significativo en oncología pediátrica y adolescente.
El osteosarcoma, aunque de baja incidencia, es el cáncer óseo primario más frecuente y se caracteriza por su alta agresividad clínica, rápida progresión, tendencia a la metástasis temprana y un pronóstico generalmente desfavorable. Este tumor maligno afecta predominantemente a niños, adolescentes y adultos jóvenes de entre 10 y 30 años, aunque su incidencia disminuye en la mediana edad y presenta un nuevo pico en personas mayores de 60 años.
El abordaje terapéutico estándar incluye cirugía y quimioterapia, esta última administrada tanto en el período neoadyuvante como adyuvante, con el objetivo de disminuir el tamaño tumoral inicial y reducir el riesgo de recaídas. Si bien los tratamientos actuales logran curar el tumor primario en un porcentaje significativo de casos, la supervivencia a largo plazo de los pacientes continúa viéndose limitada por la recurrencia metastásica, especialmente en los pulmones, lo que subraya la necesidad de desarrollar nuevas estrategias terapéuticas.
En este sentido, Lee Helman, director del Osteosarcoma Institute aseguró que «la sobreexpresión de MYC se produce en un subgrupo de pacientes con osteosarcoma y cada vez hay más pruebas de que esto puede estar asociado con un pronóstico desfavorable». Así, muestra su agradecimiento por tener la oportunidad de apoyar «un estudio que evalúa el uso de un inhibidor de MYC en colaboración con VHIO y Peptomyc«.
La presencia de MYC se relaciona con un peor pronóstico
«Se ha observado que la presencia de MYC en estos pacientes se relaciona con un peor pronóstico, que podría asociarse a la adquisición de resistencia a los tratamientos estándar», explicó Claudia Valverde, oncóloga médica del Hospital Universitario Vall d’Hebron, investigadora sénior del Grupo de Tumores Genitourinarios, del Sistema Nervioso Central (SNC), Sarcomas y Cáncer de Localización Primaria Desconocida del VHO e investigadora principal del ensayo. «Por esta razón, creemos que inhibir MYC podría ser clave para contrarrestar dicha resistencia y tener un efecto antitumoral significativo en esta enfermedad tan difícil de tratar», afirmó.
Además, la investigadora señaló que «aunque hay opciones terapéuticas para el tumor primario, entre el 30% y el 50% de los pacientes con osteosarcoma sin metástasis en el momento del diagnóstico desarrollan recurrencia local o metastásica por lo que es necesario encontrar nuevas estrategias para los pacientes con osteosarcoma avanzado o metastático». De ahí la importancia de este estudio pionero «en el que por primera vez se prueba un inhibidor de MYC en pacientes con osteosarcoma avanzado», aseveró Valverde.
«Entre el 30% y el 50% de los pacientes con osteosarcoma sin metástasis en el momento del diagnóstico desarrollan recurrencia local o metastásica»
Claudia Valverde, oncóloga médica del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora principal del ensayo.
En esta línea, Laura Soucek, profesora ICREA, jefa del Grupo de Modelización de Terapias Antitumorales; directora del programa de Terapéutica Experimental del VHIO y directora ejecutiva de Peptomyc mostró su agradecimiento a los profesionales que apoyan este proyecto. «Estamos sumamente agradecidos al Osteosarcoma Institute por poder llevar a cabo este estudio y ampliar nuestro programa clínico con OMO-103 con el inicio de un tercer ensayo clínico, lo que subraya la versatilidad potencial del fármaco en una amplia gama de tumores sólidos». «Los pacientes con osteosarcoma avanzado, un tipo raro de cáncer de hueso, tienen un pronóstico extremadamente malo, lo que subraya la necesidad de nuevos regímenes de tratamiento para combatir esta enfermedad altamente agresiva», concluyó.
