La investigación clínica en enfermedades raras (EE.RR.) ha experimentado una notable mejora en los últimos años, de forma que cada vez hay más ensayos clínicos y más medicamentos indicados para tratar patologías poco frecuentes. No obstante, la investigación sigue enfrentándose a grandes desafíos, como la escasez de datos clínicos, la dificultad de reclutar pacientes para los ensayos, la ausencia de biomarcadores bien definidos o la falta de una red de centros de especializados, entre otros.
En este contexto, es esencial la puesta en marcha de centros de excelencia capaces de trabajar en red, así como el impulso de la colaboración público-privada en el marco de consorcios internacionales, con el fin de impulsar la investigación en enfermedades poco frecuentes y lograr acortar así los plazos para el desarrollo de nuevos medicamentos. “La industria ha aumentado en los últimos años los ensayos en enfermedades raras, especialmente en el ámbito de las leucemias y los linfomas, así como en patologías autoinmunes y metabólicas, aunque sigue habiendo cuellos de botella debido a la ausencia de una red de centros de excelencia y a las dificultades para el reclutamiento de pacientes”, indicó la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, durante la Jornada sobre la Investigación en Enfermedades Raras, organizada por el Instituto de Salud Carlos III , considera que en este terreno “la colaboración público-privada es fundamental para avanzar”.
Así lo están poniendo de manifiesto algunos de los consorcios desarrollados en el marco de la Iniciativa europea de Medicamentos Innovadores (IMI en sus siglas en inglés), que reúne a todos los agentes implicados en la I+D de nuevos fármacos: industria, investigadores clínicos, reguladores, gestores sanitarios y asociaciones de pacientes. “Necesitamos afrontar estas investigaciones desde una óptica global, multidisciplinar y cooperativa, favoreciendo el intercambio de información clínica a escala internacional”, apuntó la experta.
