La Comisión de Salud Pública (SANT) del Parlamento Europeo ha abordado hoy un expediente sobre el Plan de acción de la UE para enfermedades raras, en una sesión en la que ha aflorado un amplio consenso político sobre la necesidad de reforzar la respuesta comunitaria ante estas patologías y acelerar una estrategia común para los pacientes europeos.
El debate, centrado en el informe impulsado por Nicolás González Casares, eurodiputado del Grupo de la Alianza Progresista de Socialistas y Demócratas en el Parlamento Europeo, ha puesto el foco en la urgencia de pasar de las iniciativas dispersas a un marco europeo más estructurado. El ponente defendió que el principal problema en enfermedades raras no es solo la falta de conocimiento científico, sino «la falta de organización y coordinación», y reclamó avanzar hacia «una verdadera integración europea» en este ámbito.
Un reglamento para construir «un auténtico ecosistema europeo»
Casares sostuvo que la creación de «un auténtico ecosistema europeo de enfermedades raras» debe asentarse en medidas concretas. Entre ellas, citó la obligación de que los Estados miembro desarrollen y actualicen planes nacionales con «objetivos claros, indicadores medibles y mecanismos de seguimiento»; el refuerzo de las redes europeas de referencia; y el despliegue de «un espacio europeo de datos en enfermedades raras plenamente interoperable», conectado con registros nacionales y con el espacio europeo de datos sanitarios.
El eurodiputado también situó entre las prioridades la reducción del tiempo de diagnóstico, con el objetivo político de que no supere «un máximo de 1 año», mediante un mayor acceso a pruebas diagnósticas avanzadas, el impulso a herramientas digitales y el intercambio transfronterizo de conocimiento clínico. En su intervención, alertó además de que todavía hay menores en los Estados miembro que no acceden a pruebas ya existentes, lo que se traduce en retrasos diagnósticos o ausencia de diagnóstico. «Tenemos que darle los mismos derechos a todas las familias europeas», afirmó. Y añadió: «Es inaceptable» no seguir avanzando para que estos diagnósticos «se hagan rápido y sean accesibles».
Asimismo, trasladó su intención de buscar el mayor respaldo político posible al texto para enviar un mensaje claro a la Comisión Europea. «Queremos mandarles un mensaje fuerte porque queremos que haya un reglamento europeo de enfermedades raras», señaló.
El PPE pide «una estrategia coherente»
Desde el Partido Popular Europeo (PPE), Elena Nevado del Campo trasladó la «absoluta lealtad a los pacientes» de su grupo y recordó que la consulta pública realizada el año pasado en la propia comisión ya evidenció que los pacientes llevan años reclamando «un marco europeo integral para las enfermedades raras».
A su juicio, no quieren «medidas aisladas», sino «una estrategia coherente» que armonice los planes nacionales y garantice «una gobernanza clara y coordinada entre la red europea de referencia y los sistemas públicos de salud». Nevado del Campo subrayó además que persisten desigualdades en el acceso a cribados, tratamientos y atención especializada, y defendió «más investigación», «financiación suficiente» y una estrategia «clara que de seguridad a los pacientes».
La eurodiputada del PPE también apuntó que su grupo estudiará, «tanto jurídica como técnicamente, la viabilidad del reglamento», al considerar que puede ser «una buena opción dado su obligado cumplimiento».
Patriotas por Europa pone el foco en los incentivos
Desde el Grupo Patriotas por Europa, Marie-Luce Brasier-Clain coincidió en que «la cooperación europea es una evidencia» en un ámbito en el que, según recordó, «el 85% de las enfermedades raras son ultra raras». Su intervención puso el acento en la financiación y en la necesidad de reforzar los incentivos económicos para hacer viable la innovación terapéutica. «Si no hay un modelo económico en los laboratorios, no se invierte», advirtió.
La eurodiputada defendió por ello «las incitaciones económicas y los modelos innovadores», como «el pago por resultado» o el reparto de riesgos, y reclamó más apoyo público a la investigación, menos carga administrativa y más recursos para las redes europeas. «El problema central (…) es que muchas veces el tema es la financiación», resumió.
En la misma línea, Margarita de la Pisa respaldó el enfoque general del informe, aunque defendió ampliar el foco más allá del medicamento. La eurodiputada destacó la importancia de «la atención temprana», que «no siempre implica medicamentos», sino también profesionales multidisciplinares, dispositivos de apoyo, programas especializados o «algo tan concreto como la buena nutrición».
De la Pisa defendió también que el concepto de necesidad médica no satisfecha incluya «aquellas mejoras de la calidad de vida» que, aun sin curar, transforman la vida cotidiana de los pacientes. «A veces son pequeñas cosas que pueden marcar una gran diferencia en la vida de las personas», señaló. Además, apostó por reforzar «los incentivos, la seguridad jurídica» y el apoyo al desarrollo de medicamentos huérfanos, así como por favorecer que «toda esperanza terapéutica o diagnóstica alcance a los pacientes».
Renew Europe reclama que el plan no quede en «papel mojado»
Renew Europe también expresó su apoyo al texto. Billy Kelleher, eurodiputado del grupo, calificó el informe de «un excelente punto de partida» y pidió que las propuestas no queden en «papel mojado». El eurodiputado se mostró partidario de que la respuesta europea se articule mediante «un reglamento», en lugar de una directiva, para evitar «un ecosistema muy fragmentado».
Asimismo, puso el foco en la secuenciación genómica y el cribado neonatal como herramientas capaces de dar «claridad a la familia sobre qué le pasa a sus hijos», simplemente «nombrando la enfermedad, dándoles un diagnóstico». A su juicio, eso permitiría además reforzar la investigación, perfilar mejor las poblaciones afectadas y ofrecer mayor seguridad a responsables políticos, investigadores e industria para impulsar nuevas terapias.
Kelleher insistió también en la participación de pacientes, familias y cuidadores. «Tienen que participar plenamente», reclamó, al tiempo que recordó que en muchos casos «suelen ser más expertos en esta enfermedad que sus profesionales sanitarios». Junto a ello, defendió mantener el papel de la industria farmacéutica y apeló a la Eurocámara a no debilitar «esa entidad que puede cumplir, que es el sector farmacéutico».
También desde Renew Europe, Stine Bosse remarcó que «hay 30 millones de personas en Europa» y que las enfermedades raras «solamente son raras si utilizamos la óptica nacional, no la europea». En su opinión, ha llegado el momento de que «las palabras vayan acompañadas de actos» y de que los países dejen de aferrarse a que esta materia es «una competencia nacional exclusiva».
La Comisión Europea admite retos de integración
En representación de la Comisión Europea, Donata Meroni, jefa de Cooperación y Seguimiento en Salud de la DG SANTE, agradeció el trabajo realizado por la comisión parlamentaria y por el ponente, y aseguró que Bruselas sigue de cerca la labor del Parlamento en enfermedades raras. La responsable comunitaria reconoció que estas patologías «representan un reto de salud pública importante» y defendió que su abordaje exige «coordinación en la UE», reuniendo a Estados miembro, profesionales sanitarios, investigadores, industria y organizaciones de pacientes.
Meroni afirmó que «muchos de los objetivos fijados por el informe reflejan adecuadamente la política actual de la Comisión y sus prioridades» y repasó las iniciativas ya en marcha. Entre ellas, destacó el papel de las redes europeas de referencia como «un ejemplo claro de solidaridad europea que permite que el conocimiento viaje por la UE». No obstante, admitió que «el potencial de las redes de referencia europeas no se ha explotado al máximo», debido a que «no están bien integradas todavía en los sistemas nacionales de salud».
Según explicó, la Comisión ha puesto en marcha «un plan de acción conjunto con los estados miembros» para favorecer esa integración y facilitar que los pacientes lleguen al conocimiento experto disponible. También defendió la nueva normativa farmacéutica, con vías de aprobación más adaptadas al progreso científico y tecnológico, así como nuevas herramientas para mejorar la llegada de fármacos innovadores y la asequibilidad de los tratamientos.
Además, aludió al espacio de datos de investigación, que definió como «transformador» para las enfermedades raras, y recordó el apoyo europeo a este ámbito. «La investigación también es clave» y la UE la respalda con «más de 5.000 millones de euros», señaló.
«Es un interés europeo, no nacional»
En su réplica final, Nicolás González Casares, eurodiputado del Grupo de la Alianza Progresista de Socialistas y Demócratas y ponente de la iniciativa, apeló a la unidad de la Eurocámara para enviar «una voz fuerte» a la Comisión Europea y defender una respuesta normativa robusta.
El ponente insistió en que se trata de «un interés europeo, no nacional», y recordó que «más de 30 millones de personas viven con enfermedades raras en Europa». «Necesitan esperanza y se la merecen», señaló, en referencia a los pacientes y a las familias que pasan años «yendo de consulta a consulta» en busca de un diagnóstico.
Casares reconoció el papel de las instituciones europeas, pero reclamó a la Comisión que escuche el mensaje del Parlamento. «Necesitamos normas robustas para Europa», sostuvo. Y cerró el debate con una apelación directa: «Pedimos tener una voz fuerte» para ofrecer a los pacientes «una respuesta adecuada». Su conclusión resumió el tono de la sesión: «Hay que actuar y yo creo que hay que actuar ya».
