El Sistema Sanitario Público de Andalucía (SSPA) ha entrado de lleno en la competición de la medicina personalizada. Tras el anuncio oficial del Consejero de Sanidad, Presidencia y Emergencias, Antonio Sanz, sobre la adjudicación de su primera fase, el Proyecto CART_ANDALUCÍA se erige como una iniciativa estratégica clave para el futuro de la oncología, con un presupuesto global de 4,28 millones de euros, financiados en su totalidad por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional (FEDER), el proyecto está gestionado por la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud (FPS).
Gonzalo Balbontín Casillas, director gerente de la Fundación Progreso y Salud, subraya para Gaceta Médica que el objetivo es inequívoco: desarrollar una "terapia CAR-T más eficaz, segura y con menos efectos adversos".
Las terapias actuales
"Las terapias CAR-T han representado un avance sin precedentes en el abordaje de neoplasias hematológicas refractarias", ya que en pacientes con leucemia linfoblástica aguda, se han logrado tasas de remisión de hasta el 80 %, y en mieloma, las respuestas han superado el 85 %.
Sin embargo, el entusiasmo se modera ante algunas limitaciones persistentes. "Estamos lejos de considerar curados a todos los pacientes que reciben este tratamiento", asegura Balbontín. A pesar de los logros iniciales, las terapias actuales "no ofrecen una alternativa terapéutica del todo satisfactoria" para una parte de los pacientes.
Los problemas son las recaídas en aproximadamente la mitad de los casos durante el primer año y medio, una toxicidad elevada y un coste que lastra la sostenibilidad de los sistemas públicos. Las recaídas se mantienen más allá de los 3 años en el 35-60 % de los pacientes, dependiendo de la enfermedad. El proyecto andaluz aborda este reto de forma directa, buscando una solución que contrarreste el efecto terapéutico limitado y la elevada toxicidad.
El diseño de la supervivencia celular
La estrategia científica del proyecto es ambiciosa y busca la durabilidad de la respuesta inmunológica. Balbontín explica que el enfoque principal se centra en el "diseño de un nuevo CAR-T con persistencia inmunológica prolongada" optimizando los "mecanismos de supervivencia y memoria de las células T".
Para aumentar la seguridad y minimizar los efectos adversos, la FPS impulsa la investigación de "sistemas de control regulable que permitan modular la actividad terapéutica y minimizar la toxicidad". Además, para evitar que el tumor escape a la vigilancia inmunológica, uno de los principales mecanismos de recaída por la pérdida del antígeno diana, se pretende superar estos mecanismos mediante el "desarrollo de CAR-T multiespecíficos o duales", que son capaces de reconocer distintos antígenos y actuar "frente a la heterogeneidad tumoral". Este enfoque integral busca generar una terapia "más duradera, segura y adaptable".
La compra pública de innovación
El marco de actuación de CART_ANDALUCÍA es la Estrategia de Compra Pública de Innovación (CPI) del SSPA. Esta herramienta, financiada por el Programa FEDER Andalucía 2021-2027, es fundamental porque "permite a la administración pública actuar como un motor directo de I+D", adquiriendo soluciones, productos o servicios que aún no están disponibles en el mercado.
El Director Gerente distingue este modelo de la financiación tradicional: "En lugar de financiar proyectos cerrados, este modelo plantea un ‘reto’ al sector científico y empresarial. En el caso del CAR-T, esta estrategia facilita una investigación aplicada orientada a resultados concretos, desde el diseño del prototipo hasta su validación clínica inicial, con fases evaluables que reducen el riesgo técnico y garantizan la transferencia al sistema sanitario. Frente a los modelos tradicionales, la CPI ofrece una vía ágil y finalista para transformar la innovación biomédica en una solución real, escalable y sostenible dentro del Sistema Sanitario Público de Andalucía".
Alianza multidisciplinar
El proyecto ha comenzado su ejecución con la firma de contratos con dos consorcios de alto nivel: la UTE GRANA CAR-T, formada por LentiStem Biotech, S.L., el CIMA Universidad de Navarra y la Clínica Universidad de Navarra, y la UTE BBZS_CAR-T, integrada por Biotechnology Assets, S.A., el Instituto de Investigación Sanitaria BIOGipuzkoa, entre otras.
La coordinación de esta colaboración multidisciplinar, que combina capacidades "académicas, clínicas e industriales, que abarcan desde el diseño molecular y la validación preclínica hasta la adaptación a condiciones GMP y la planificación clínica", recae en un comité científico-técnico y una dirección técnica centralizada de la Fundación Progreso y Salud. Además, la FPS gestiona el proyecto a través de la Oficina Técnica de Compra Pública de Innovación en Salud de Andalucía (OTCPI Salud Andalucía) y colabora en el control científico-técnico mediante la Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas (RADyTTA). Este modelo garantiza la "coherencia metodológica, el cumplimiento regulatorio y la alineación con los objetivos del SSPA".
La Fase I actual, destinada al diseño y planificación, es "clave" porque "define la base científica, técnica y regulatoria". En esta etapa se detalla desde "su estructura molecular, los mecanismos de control de toxicidad, los modelos preclínicos que se emplearán y el plan de transición a condiciones GMP (Buenas Prácticas de Fabricación)". Para avanzar a la fase de desarrollo experimental, el diseño deberá demostrar "viabilidad biológica, solidez metodológica, cumplimiento normativo y coherencia con los objetivos de eficacia, seguridad y sostenibilidad".
Sostenibilidad y retorno de la inversión pública
Asegurar la viabilidad económica de un tratamiento que se integrará en el Sistema Público de Salud es un "eje central del proyecto". El plan integral prioriza estrategias específicas de bajo coste. Balbontín detalla que se busca optimizar los "procesos de fabricación y escalado en instalaciones públicas" y aprovechar la "infraestructura ya existente en el SSPA". Gracias al modelo de Compra Pública Precomercial, "el conocimiento y el equipamiento generados queden en el sistema público, evitando dependencias externas y favoreciendo la producción local". El resultado esperado no solo es una mejoría clínica, sino también un "modelo coste-efectivo que garantice su accesibilidad y su integración sostenible en la sanidad pública andaluza".
De los 4,28 millones de euros cofinanciados por FEDER, la inversión en la primera etapa se destina principalmente al diseño del nuevo CAR-T, la validación preclínica inicial, la definición de dianas terapéuticas y la planificación de los procesos de fabricación y regulación. La FPS asegura el máximo retorno de esta inversión pública mediante el seguimiento riguroso de los hitos y la selección competitiva de las propuestas.
Más allá de la hematología
Aunque el foco inicial se centra en cánceres de la sangre y el sistema linfático, el Director Gerente indica que el planteamiento científico facilita su "posible transferencia a otros tipos de tumores. Las innovaciones en la persistencia celular, el control de toxicidad y la capacidad de actuar frente a tumores heterogéneos son aplicables a los tumores sólidos, donde la inmunoterapia celular es todavía un reto".
El éxito de CART_ANDALUCÍA busca un impacto estructural profundo. Balbontín afirma que el proyecto aspira a "consolidar en Andalucía una capacidad científica y tecnológica propia en terapias avanzadas", optimizando infraestructuras y equipos, y "fortalece el ecosistema de innovación biomédica andaluz".
En un horizonte de "unos cinco años", el proyecto, estructurado en cuatro fases consecutivas (diseño, validación preclínica, adaptación GMP y evaluación clínica inicial), pretende que el SSPA pueda iniciar la aplicación de esta nueva solución. El objetivo final es que esta estrategia consolide una posición de liderazgo que sitúe a la región como un "referente estable en inmunoterapia celular y un polo de retención y atracción de talento en biomedicina avanzada".
