Un nuevo fármaco experimental para la ELA mejora la función motora y prolonga la vida

El estudio se enfoca en la modulación de los receptores de rianodina, unas proteínas clave en la regulación de los niveles de calcio dentro de las neuronas

ELA

Un estudio colaborativo, recientemente publicado en la revista British Journal of Pharmacology, ha demostrado que la molécula MP-010 mejora la función motora y prolonga la esperanza de vida en un modelo murino de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa grave que actualmente carece de tratamientos efectivos.

La investigación ha sido liderada por expertos del área de Enfermedades Neurodegenerativas del CIBER (CIBERNED), entre ellos Adolfo López de Munain (Universidad del País Vasco e IIS BioGipuzkoa), Francisco Gil-Bea (Ikerbasque, Universidad de Navarra e IIS BioGipuzkoa), junto a Rosario Osta (Universidad de Zaragoza e IIS Aragón) y Xavier Navarro (Universidad Autónoma de Barcelona).

El estudio se centra en la modulación de los receptores de rianodina (RyRs), proteínas esenciales para la regulación del calcio en las neuronas, un proceso que desempeña un papel clave en la progresión de la ELA. Los investigadores comprobaron que MP-010 estabiliza la función de estos receptores en un modelo de ratón con ELA, evaluando su efecto a través de pruebas de función nerviosa y muscular, análisis histológicos y estudios de supervivencia.

«Los resultados mostraron que MP-010 preservó la función nerviosa, retrasó la aparición de problemas motores, mejoró la coordinación muscular, mantuvo las conexiones neuromusculares y protegió las neuronas motoras en la médula espinal», aseguró Laura Moreno-Martinez, primera autora del trabajo e investigadora del CIBERNED en la Universidad de Zaragoza y el Centro de Investigación Biomédica de Aragón (CIBA).

 «Además -concluye el grupo de investigación- los ratones tratados con MP-010 vivieron más tiempo en comparación con aquellos que recibieron un placebo. Este estudio sugiere que los fármacos dirigidos a los RyRs, como MP-010, podrían tener un potencial terapéutico significativo en el tratamiento de la ELA. No obstante, es necesario realizar más investigaciones para comprender cómo funcionan a nivel molecular y evaluar su viabilidad en pacientes humanos».

La colaboración entre los cinco grupos de CIBERNED, en el marco de un proyecto cooperativo financiado por el propio centro, ha sido fundamental para impulsar esta investigación, subrayando el valor de la cooperación multidisciplinar como motor de avance en el ámbito de la investigación biomédica.

«La participación de Miramoon Pharma ha sido fundamental, no solo en el desarrollo de MP-010, sino también para acelerar el proceso de drug discovery, subrayando el valor de asociarse con startups innovadoras para impulsar el avance de nuevas terapias», destacó el equipo de investigación.


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