La Comisión Europea (CE) ha autorizado la comercialización de velmanasa alfa (Lamzede, Chiesi), el primer tratamiento enzimático sustitutivo para controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante.
Velmanasa alfa está ahora aprobado para su uso en los 31 países europeos regulados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La autorización de comercialización se emite bajo “circunstancias excepcionales” de acuerdo con la legislación europea que tiene como objetivo permitir el tratamiento de enfermedades ultra raras en las que los estudios clínicos a gran escala no son factibles.
En los estudios de velmanasa alfa han participado 33 pacientes, entre ellos adultos y niños.
Alfa manosidosis es una enfermedad ultra rara causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas.
El déficit en la actividad de la alfa-manosidasa conduce a la acumulación tóxica y progresiva de oligosacáridos no digeridos en las células de tejidos y órganos.
Los síntomas más frecuentes de alfa manosidosis incluyen: dimorfismo facial, déficit intelectual, trastornos progresivos de la función motora y discapacidad física, discapacidad auditiva, déficit cognitivo progresivo e incapacidad del habla, inmunodeficiencia e infecciones recurrentes, trastornos psiquiátricos, y anomalías esqueléticas.
El pronóstico a largo plazo generalmente es pobre con una esperanza de vida reducida.
Velmanasa alfa se administra semanalmente mediante perfusión intravenosa para reemplazar las enzimas faltantes o defectuosas que causan la enfermedad.
“Lamzede es el primer tratamiento aprobado para alfa manosidosis con potencial para modificar la progresión de la enfermedad, por tanto, nuestro próximo objetivo es proporcionar esta terapia, lo antes posible, a los pacientes en Europa”, explica Alessandro Chiesi, director de la Región Europa del Grupo Chiesi.
“La autorización de comercialización de Lamzede en la UE es un importante hito para todos los pacientes que padecen esta enfermedad devastadora y refuerza el compromiso del Grupo Chiesi en el complejo y desafiante mundo de las enfermedades raras”, añade.
Cinco estudios clínicosUn total de 33 pacientes (con edades comprendidas entre seis y 35 años) fueron tratados con velmanasa alfa en cinco estudios clínicos.Se identificaron mejoras clínicamente relevantes en biomarcadores específicos de la enfermedad, función motora y función pulmonar, y en la calidad de vida medida a lo largo del tiempo, hasta los cuatro años de seguimiento.
El tratamiento debe ser supervisado por médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con alfa manosidosis, o en la administración de otras terapias de sustitución enzimática para trastornos de depósito lisosomal.
