La innovadora terapia génica Hemgenix® (etranacogén dezaparvovec, de CSL Behring) ya está disponible en España, donde el pasado mes de septiembre la Comisión Interministerial del Precio de los Medicamentos (CIPM) le otorgó financiación pública. De esta forma, se presenta como la única terapia génica disponible para tratar la hemofilia B grave y moderadamente grave y supone, además, un cambio de paradigma, especialmente en el tratamiento.
Se trata de una alternativa revolucionaria frente a los tratamientos tradicionales –infusiones regulares de factor IX– al administrarse en una única dosis intravenosa y reducir de manera estable y duradera la tasa de hemorragias. De esta forma, la hemofilia B deja de ser una enfermedad tratada exclusivamente mediante reemplazo del factor de coagulación y entra en una nueva era de abordaje terapéutico. Un avance que refuerza el papel de la terapia génica en Hemofilia como una opción viable y eficaz, con el potencial de ofrecer una solución a largo plazo para los pacientes.
Bajo el lema ‘Hemgenix®: un nuevo paradigma para tratar la hemofilia B en España’, en un encuentro organizado por Gaceta Médica, que contó con el apoyo de CSL Behring, profesionales y pacientes debatieron sobre los retos y oportunidades que trae consigo esta nueva terapia para el trastorno hemorrágico hereditario causado por la deficiencia del factor IX, una proteína esencial para la correcta coagulación de la sangre, lo que provoca que los pacientes afectados experimenten episodios de sangrado prolongado.
María José Sánchez Losada, General Manager de CSL Behring Iberia, inauguró la cita y, durante su discurso de bienvenida, señaló que esta nueva terapia, que ya está disponible, supone una “disrupción absoluta”. “Había que tener la valentía de dar un paso más y poner esta terapia tan avanzada en el mercado y a disposición de pacientes y profesionales”, indicó.
Además, destacó el avance que se ha ido realizando en los últimos años, así como el aprendizaje en el manejo de las terapias innovadoras, algo que ha ayudado a ir creando estructuras que facilitan la implementación de esta terapia génica. “No hay que empezar de cero y eso es de agradecer”, señaló Sánchez. Así, puso en valor este tipo de terapias: “La sociedad debe aprovechar esta innovación”, recalcó.
Sánchez estuvo acompañada, en una mesa de debate de carácter multidisciplinar, por Elena Casaus, jefa de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid; Víctor Jiménez, jefe de servicio de Hematología del Hospital Universitario de La Paz de Madrid; Joan-Antoni Vallés, farmacólogo clínico en el Instituto Catalán de Salud; Pablo Quintero, jefe de sección de Hemoderivados en la Farmacia del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla; José Antonio Romero, farmacéutico del Hospital Universitario La Paz; y Diego-Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO).
Eficacia y conveniencia
El estudio ‘Determinación de la contribución de valor de Hemgenix® para el tratamiento de la Hemofilia B grave o moderadamente grave en España utilizando la metodología MCDA1’, que se publicó en la revista internacional Hemophilia, señaló que esta terapia génica era un tratamiento eficaz, así como que representaba importantes progresos en la calidad de vida del paciente, principalmente por ser aplicada en una sola dosis o ‘one shot’.
Precisamente, la pauta posológica de los tratamientos convencionales y las comorbilidades que provoca la enfermedad, suponen una importante carga para el paciente y también pueden incluso comprometer la adherencia del tratamiento.
Jiménez recalcó que a la búsqueda de eficacia e incremento de seguridad en los tratamientos se ha ido incorporando poco a poco la conveniencia de los mismos, es decir, que conlleven también una mejor calidad de vida. Algo que “supone un cambio muy importante en el concepto de tratamiento de la hemofilia”, apuntó.
En este sentido, García aseguró que en el caso de Hemgenix® “no hay ninguna duda” sobre el avance que supone, pues “tanto la conveniencia como la eficacia son mayores” que en los tratamientos previos. Asimismo, incidió en que el ‘one shot’ es una característica que favorece la adherencia al tratamiento.
Y es que, como señaló Quintero, para los pacientes es un problema que el tratamiento sea recurrente, requiera de condiciones especiales de conservación o no permita olvidar ninguna dosis. Puso como ejemplo el tener que llevarlo siempre consigo durante un viaje de ocio, por ejemplo: “Eliminar esa carga del tratamiento es positivo”.
En definitiva, Hemgenix® es “efectivo, seguro, eficaz y también eficiente”, resumió Romero, quien añadió un factor importante para cualquier paciente: “Es un tratamiento ideal que acerca al paciente a una vida normal”.
“Con la terapia génica tenemos un antes y un después; ojalá en el futuro, en estas enfermedades raras, las nuevas terapias génicas signifiquen prácticamente la curación o una sensación que es de curación”, destacó, por su parte, Vallés.
Un nuevo escenario
Por otro lado, los expertos coincidieron en que Hemgenix® también supondrá un cambio de escenario para los profesionales. Así quedó reflejado en Bhemogen2, la hoja de ruta asistencial diseñada meses atrás para asegurar que la incorporación de Hemgenix® al Sistema Nacional de Salud (SNS) fuera lo más efectiva posible.
La formación de los profesionales, la creación de equipos multidisciplinares, el establecimiento de centros de referencia o un nuevo concepto en la relación entre el paciente y el hospital fueron algunos aspectos que surgieron en la conversación. “Cambia el modelo de atención y el paciente va a empezar a desligarse un poco del centro, pero no va a ser una separación total”, opinó el doctor Jiménez.
Romero, por su parte, puso sobre la mesa que un paciente grave o moderadamente grave que se transforme en un paciente leve, “no podrá olvidarse de la enfermedad”. García coincidió en que se tendrá que adaptar a la nueva realidad, pero aseguró que “debe seguir haciendo el seguimiento del paciente”.
Además, Romero puso de manifiesto la necesidad de incluir al propio paciente en la formación de su enfermedad. “Antes se sabía automanejar y autocontrolar con la medicación, pero ahora cambia un poco el esquema al ser una terapia nueva”, aseguró. Por tanto, “el paciente va a ser un miembro más del equipo multidisciplinar”, pronosticó.
A la hora de implicarse en la formación del tratamiento, el compromiso y convencimiento del paciente es clave. De ahí la importancia de informar por parte del profesional. “Vamos hacia un modelo muy colaborativo y participativo; al hablar con el paciente se necesita tiempo, discusión y transparencia”, recalcó el presidente de FEDHEMO.
Por su parte, Sánchez aseguró que es interesante ver cómo se toma esa decisión médico-paciente, pues es un “compromiso muy importante”. “Es un gran cambio y hay que trabajarlo”, señaló. De hecho, Vallés apuntó que “cualquier novedad nos puede dar un salto de calidad”.
Enfoque multidisciplinar
En este contexto, adoptar un enfoque multidisciplinar es esencial a la hora de realizar dicho seguimiento. “Hay que cambiar el concepto de atención a los pacientes y no podemos estar solos los hematólogos; necesitamos hepatólogos, psicólogos, etc.”, apuntó Jiménez. En ello coincidió Casaus: “Son terapias tan trasversales que se necesitan distintos agentes”, señaló.
De hecho, la experiencia de la Unidad que dirige Casaus, así como las dinámicas que ya han asumido, pueden servir como referencia y punto de apoyo a otras regiones a la hora de asegurar esa hoja de ruta efectiva. Así, la Comunidad de Madrid ha diseñado herramientas de organización innovadoras. “Para garantizar el acceso en condiciones de equidad, se designa un centro o varios, a criterio de un grupo de expertos que sirva como referencia. En el caso de Hemgenix® estaba claro que tenía que ser La Paz, porque es CSUR (Centros, Servicios y Unidades de Referencia del SNS) en terapias génicas”, puntualizó Casaus. Asimismo, indicó elaboran una ruta asistencial y crean un registro de datos. “Vamos a empezar a digitalizar todos los planes de terapias avanzadas”, afirmó. Y, posteriormente, constituyen un comité de seguimiento y un grupo de valoración centralizado.
En Cataluña, indicó Vallés, la estructura es prácticamente la misma. “Llevamos muchos años haciendo un registro de tratamiento de los pacientes de prácticamente todos los fármacos; no es que haya que registrar todo, pero estas terapias innovadoras sí”, aseveró. Mientras que, en Andalucía, hay una autorización previa, “un trámite más”, según Quintero. “El hospital no puede decidir el tipo de terapias, sino que los servicios centrales dan el visto bueno, como hacemos con CAR-T”, explicó.
Hacia un nuevo modelo de financiación
“Las terapias génicas que hay actualmente son muy variopintas, pero todas ellas tienen el denominador común de ‘one shot’ y el modelo de pago por resultados”, afirmó Casaus. De esta forma, abrió el debate sobre si el sistema actual es capaz de valorar correctamente el impulso que suponen las terapias innovadoras. En este sentido, la propia Casaus, incidió en la importancia que va a jugar a partir de ahora la recogida de datos fiables y su digitalización.
De este modo, la llegada de Hemgenix® cambia el escenario de incorporación de los fármacos más innovadores al SNS. “El elemento diferenciador es la administración única. Y eso inevitablemente tiene que llevar a un pago por resultados; es lo más justo”, opinó Casaus, quien señaló que, “si alcanza la eficacia que se espera, no tiene por qué ser un alto coste, sino que será una terapia coste-efectiva”.
En este sentido apareció un concepto que todavía tendrá que cristalizar pero que ya se intuye en los borradores de normativas claves para el sector y que actualmente se están redactando, como pueden ser la futura Ley del Medicamento, el RD de Precio y Reembolso o el RD de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y que no es otro que la evaluación de la eficacia de los fármacos a lo largo de todo su ciclo de vida y las evaluaciones ‘ex post’ que permitan modificar la financiación establecida para ellos inicialmente.
García, animó a los decisores a cambiar el punto de vista y abandonar el mantra de “pago por medicamentos o viales” y empezar a hablar de “pago por resultados”. Este es precisamente el modelo que se pone sobre la mesa con el mecanismo de financiación otorgado a Hemgenix®, en el que el valor de la financiación estará totalmente ligado a la eficacia del tratamiento. De igual modo, apuntó a la importancia de la transparencia y reducción de la incertidumbre regulatoria, así como que el paciente sepa cómo participar en el proceso.
Por su parte, Romero destacó que, para los servicios de Farmacia también será un cambio de paradigma importante: “Vamos a cambiar nuestra forma de gestión de medicamentos; vamos a estar pagando sin comprar más fármacos, por lo que supone un hito importante para una nueva forma de ingeniería financiera”, apuntó. Y agregó que habrá que ir “evaluando los resultados”.
Vallés coincidió en que se trata de un cambio en la dinámica, pero recalcó que se “gana en eficacia, en seguridad, en pauta terapéutica, en adherencia y, a largo plazo, también va a ser eficiente”. Por ello, Quintero instó a dejar atrás la “visión cortoplacista” de las administraciones.
Así, desde CSL Behring han “trabajado en un modelo flexible en colaboración con las autoridades sanitarias alzando un acuerdo que minimiza el impacto presupuestario y permite que los pacientes tengan acceso a esta innovación disruptiva con las máximas garantías”, indicó Sánchez, quien también aseguró, para clausurar la cita, que el modelo de pago por resultados es una “palanca para poder aprobar estas terapias”. De este modo, indicó que “si esto cambia el paradigma, también tendrá que cambiar la legislación para poder establecer una financiación de este tipo, que será fundamental para el acceso a esta terapia”.
Sobre CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una compañía biotecnológica global con un amplio portafolio de medicamentos destinados a salvar vidas, incluyendo aquéllos diseñados para el tratamiento de la hemofilia y deficiencias inmunológicas, vacunas contra la gripe y terapias para la deficiencia de hierro y la nefrología. Desde nuestros comienzos en 1916, hemos estado impulsados por nuestro compromiso de salvar vidas utilizando la innovación y las últimas tecnologías. En la actualidad, CSL –incluyendo nuestras tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor– proporciona productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y da empleo a 32.000 personas. Nuestra combinación única de fuerza comercial, enfoque en I+D y excelencia operativa nos permite identificar, desarrollar y entregar terapias innovadoras para que la población afectada por estas patologías pueda vivir la vida al máximo. Para descubrir historias inspiradoras sobre la promesa de la biotecnología, visita CSLBehring.com/Vita y síguenos en x.com/CSL.
Para más información sobre CSL, visita http://www.CSL.com
Referencias
- García-Diego DA, Badia X, Benítez-Hidalgo O, Jiménez V, Juárez JC, Núñez R, Poveda JL, Trillo JL, Vallés JA. Value contribution of etranacogene dezaparvovec gene therapy in moderately severe and severe haemophilia B through multi-criteria decision analysis. Haemophilia. 2024 Nov;30(6):1281-1287. doi: 10.1111/hae.15096. Epub 2024 Sep 28. PMID: 39340327.
- Documento Bhemogen disponible en https://seth.es/actividades-avaladas-seth/una-nueva-ruta-asistencial-de-la-terapia-genica-para-la-hemofilia-b-en-espana/
- Ficha técnica de Hemgenix® disponible en https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1221715001/FT_1221715001.html
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