Las terapias génicas han transformado el tratamiento de enfermedades raras, cáncer y trastornos hereditarios. Mientras que algunas buscan corregir genes defectuosos, otras como las CAR-T modifican células inmunes para combatir enfermedades. Su desarrollo sigue en expansión, con tecnologías emergentes como CRISPR y ARNi que prometen nuevas aplicaciones en medicina personalizada.
Recientemente se ha confirmado un caso de un paciente libre de enfermedad tras 18 años de la administración de una terapia CAR-T experimental, lo que muestra el impacto potencial de estas terapias en enfermedades graves oncohematológicas. Las terapias CAR se van a expandir más allá de los tumores líquidos, aseguran los expertos.
Coste de la I+D
Es comprensible que las terapias CAR-T académicas desarrolladas en hospitales y centros de investigación públicos sean más económicas que las que desarrollan las compañías farmacéuticas. Esto es posible por la eliminación de los costes asociados al desarrollo, registro, requisitos adicionales regulatorios, patentes, márgenes de beneficio y distribución a gran escala, entre otros aspectos que las CAR-T académicas no tienen.
Todas estas actividades logran reducir significativamente el precio del tratamiento al desarrollarse en un hospital. Además, la financiación pública y el carácter no lucrativo de estas instituciones permiten centrarse en la accesibilidad. Sin embargo, estas terapias no pueden sustituir a las comerciales, sino que deben entenderse como un complemento a la oferta existente.
Las farmacéuticas desempeñan un papel clave en la innovación, llevando los tratamientos a una escala global con los máximos estándares de seguridad y eficacia, algo que los desarrollos locales aún no pueden garantizar de manera uniforme. La consolidación de terapias CAR-T académicas en algunos países europeos es un avance prometedor, pero su éxito no debe depender solo de iniciativas aisladas. Es imprescindible un marco regulador común a nivel europeo que garantice la seguridad de los pacientes y ofrezca a los investigadores estabilidad jurídica y científica para continuar desarrollando estas terapias académicas.
"Si Europa aspira a liderar la medicina personalizada, necesita armonizar la producción y aplicación de estas terapias"
Si Europa aspira a liderar la medicina personalizada, necesita armonizar la producción y aplicación de estas terapias en un sistema coordinado, asegurando calidad y acceso equitativo. Solo así podrá consolidarse un modelo en el que las terapias académicas sean una alternativa realista dentro de un ecosistema en constante evolución.
Lideres en trasplantes
En términos absolutos, España ha consolidado su posición como líder mundial en trasplantes de órganos. En 2024, se realizaron un total de 6.464 trasplantes en el país, lo que representa un incremento del 10% respecto al año anterior. Esto es posible gracias a la generosidad de 2.562 donantes fallecidos, alcanzando una tasa de 52,6 donantes por millón de habitantes, y 404 donantes vivos. Estas estadísticas posicionan a España por encima de otros países como Estados Unidos, Italia y Francia en términos de donación de órganos.
Este liderazgo se atribuye al eficiente modelo de gestión de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), que coordina una red hospitalaria altamente capacitada y promueve una cultura de solidaridad y concienciación sobre la donación de órganos en la sociedad española. La complejidad de los trasplantes coincide en muchos aspectos con la administración de terapia génica como las CAR-T.
Liderazgo en CAR-T
España está incrementando el número de centros autorizados para administrar terapias CAR-T. Este esfuerzo busca mejorar la accesibilidad y equidad en el tratamiento de pacientes con enfermedades hematológicas y oncológicas que se benefician de estas terapias avanzadas.
En junio de 2022, el Ministerio de Sanidad anunció la designación de 15 centros para la administración de terapias CAR-T. Desde 2023 se duplicó la capacidad asistencial existente sumando un total de 28 centros en todo el país. Esta expansión permite que más pacientes accedan a tratamientos innovadores sin necesidad de desplazarse largas distancias.
A pesar de estos avances, los expertos señalan la necesidad de seguir ampliando la red de centros autorizados. El incremento en las indicaciones terapéuticas y el número de pacientes candidatos a terapias CAR-T podría generar una sobrecarga en los centros actuales. Por ello, se recomienda una expansión adicional de la red para garantizar una mayor equidad geográfica y acceso oportuno para todos los pacientes.
En ocasiones, los fármacos experimentales en general contra el cáncer suelen concentrarse en Madrid, Barcelona o Navarra, lo que impide que otras regiones se beneficien de iniciativas como la creación de unidades específicas para ensayos clínicos. Recientemente, el Hospital Miguel Servet de Zaragoza anunció la creación de una unidad en fase I, que complementa la oferta terapéutica y brinda nuevas oportunidades a pacientes que no responden a los tratamientos convencionales.
España continúa fortaleciendo su infraestructura sanitaria para la administración de terapias génicas como CAR-T, con el objetivo de mantener su posición de liderazgo en Europa y asegurar que todos los pacientes que puedan beneficiarse de estas terapias tengan acceso a ellas de manera equitativa y eficiente.
